由于受分泌出來的液體長期壓迫，腦組織會逐漸退化、萎縮變薄，進而造成腦功能逐漸減退。
腦積水產生的主要原因有中腦導水管畸形、胎兒期腦部感染、新生兒及生后腦膜炎引起顱底粘連、顱內出血使腦膜粘連、腫瘤壓迫使腦脊液循環受阻或吸收不良等。另外脈絡膜叢增生或有乳頭狀瘤時，腦脊液分泌增多也可引起腦積水，但較為少見。
腦積水時由于腦脊液不斷地在腦室內增多而直接引起腦室內壓力增高，最后使整個顱內壓力增高;同時腦實質受壓變薄、腦回平坦、腦溝變淺而出現臨床癥狀。腦積水的早期臨床表現有小兒頭圍增大或增長迅速、前囟門膨出、顱骨縫分開、頭皮血管擴張。另外由于前顱窩壓力增加，眼球下轉，向外突出，使上部白色鞏膜暴露，病兒雙眼像“落日”樣。還可有精神不振、嗜睡，或煩躁不安、易嘔吐、經常抽搐、癱瘓、行走困難等。
如果不能及時處理腦積水，就會影響小兒智力發育。如能早期發現、及時處理，智力尚能恢復正常。所以作為嬰兒的父母，要仔細觀察，如發現小兒有上述癥狀，應及時請醫生，做B超或CT檢查可幫助確診，以爭取早期治療。還要預防顱內感染和顱內出血，如果患顱內感染或顱內出血應及時徹底地治療，以防腦膜粘連引起腦積水。
其原因大多是腦脊液循環通路某些部位阻塞所致，而生過多者則較少見。多發生在兩歲之內的嬰兒，可分為交通性和非交通性腦積水兩類，交通性是指腦脊液在腦表面的吸收受阻而言;非交通性是指腦室系統內的腦脊液循環阻塞。