嬰幼兒血管瘤在部分病例中可能自行消退,因此生長相對穩定的病變暫時觀察而不作治療,尤其是不考慮手術治療。放射治療可能導致繼發性發育畸形,不推薦應用。藥物治療主要是采用激素和干擾素治療。
激素激素是治療血管瘤的最常用藥物。最先報告用激素治療血管瘤的論文出現在60年代中后期。此后,強的松和強的松龍被視為治療危及生命或視力之血管瘤的一線藥物。作用機制仍不清楚。早期的實驗提示,激素可使小動脈和前毛細血管收縮,近來的研究表明這種作用是間接的。強的松和強的松龍對血管平滑肌可能具有某些血管收縮劑的作用。有學者報告血管瘤中存在雌二醇受體,體外實驗證明激素可封閉這些受體。
血管瘤對激素治療的有效率自30%至90%不等。有效率的明顯差別與3種因素有關,即治療劑量、治療周期長短和開始治療的年齡。激素僅對增生期的血管瘤有效,而停止增生的病變則無反應。在激素治療血管瘤的報告中包括有脈管畸形,則無疑影響到療效的正確評估。迅速增長的血管瘤經過皮質激素治療后,腫瘤組織可停止生長,體積明顯縮小,恢復原狀甚至完全消失。因此,激素治療宜在1歲內進行,最好在6-8個月。曾有人報告6個月前開始治療,成功率達93%。
激素治療的副反應包括柯興征(滿月臉、水牛背和向心性肥胖)、生長阻抑、胃腸道刺激癥狀及潰瘍、水電解質不平衡、血壓增高、血糖及尿糖增高、行為障礙以及免疫抑制等。終止治療后,所有這些副反應均是可逆的。
為了減少全身用藥的副反應,有的學者提出病變內注射激素治療血管瘤。可采用短效的倍他米松聯合長效的去炎松。病變內注射激素的療效類似全身用藥。眶周血管瘤內注射激素后可能發生視網膜動脈阻塞、眼險壞死和萎縮瘢痕等并發癥,所以,血管瘤一般不建議采取激素治療,副作用比較大,應慎用。
干擾素,干擾素(Interferon)是由白細胞、成纖維細胞和活化T細胞分泌的一類能調節細胞間的相互作用,調節細胞的生長和分化的小分子多肽。其主要生物學效應有抗病毒、抗細胞增殖、抑制血管生成以及調節機體的免疫應答。最近臨床上開始應用a-干擾素治療一些體積巨大、影響患者面型美觀和正常生理功能、危及患者生命的血管瘤,并取得滿意的療效。絕大多數血管瘤治療后病變消退加速。與激素治療不同的是干擾素對各期血管瘤均有效。
干擾素治療血管瘤的機理尚不明確,可能包括下述幾個方面:(1)誘導血管內皮細胞凋亡;(2)抑制血管內皮細胞生長因子的釋放;(3)抑制堿性成纖維細胞生長因子的轉錄和在血管瘤中的合成;(4)抑制血管內皮細胞增生和遷徒。
干擾素治療血管瘤的副作用包括:(1)流感樣癥候群,低熱、嗜睡、味覺改變、厭食、便秘、肌痛、頭痛、腹瀉、體重減輕;(2)輕或中度的中性粒細胞減少;(3)約有7%的病例在用藥后的高熱期出現癲癇發作,甚至引起痙攣性雙癱。(4)偶爾出現視網膜棉絮狀滲出點。因為干擾素治療的時間較長(6-8個月),應定期(每月)對血象、肝轉氨酶水平等進行監測,并對患者進行神經病學檢查和評價。多數學者研究認為副作用是短暫的、可逆的,停止用藥后癥狀可自行消退。副作用的發生具有較大的個體差異性,通常有一定的劑量依賴關系。由于前述副反應,干擾素僅用于治療危及患者視力或生命的血管瘤,即作為二線藥物,非特殊情況不建議采用。